這次我連宣傳都不做了,目標是放出一篇文章在網路上。

https://join.gov.tw/idea/detail/52de8b23-3a55-4cce-9bee-fda00db6f951

 

淋巴管平滑肌瘤病(ICD-10:J84.81),又名淋巴血管平滑肌肉增生症,簡稱為LAM,英文全名Lymphangioleiomyomatosis。

LAM是一種罕見的全身性腫瘤性疾病,會導致瀰漫性囊腫破壞肺部,乳糜積液(肋膜積液或腹水)以及腹部腫瘤,包括腎臟的血管平滑肌脂肪瘤Angiomyolipomas,和腹腔、骨盆腔淋巴管肌瘤lymphangioleiomyomas。LAM幾乎只發生在成年女性身上,百萬人中僅有5人,但也出現過成年男性與兒童患者的報告。LAM可以是孤發性的(Sporadic LAM),也可能發生在結節硬化症患者身上(TSC-LAM)。一般人肺功能會隨年齡增長而下降,而LAM患者肺功能下降的速率,是一般人的二到四倍以上。在症狀出現後10年內,多數患者會出現日常活動時呼吸困難、氣胸復發和需要補充氧氣的缺氧。

一開始的疾病簡介,前兩版大部份是抄基金會的衛教單張。這一版我決定換新,是翻譯自2016年的LAM Guidelines。徐凯峰醫師的中譯版沒有翻這個部份。

 

這版加入的新內容,最花時間準備的當屬LungTransplant.jpg的部份,雖然研究LungTransplant.jpg不是為了寫這篇文章,我對這領域當然只瞭解到一點毛,皮都算不上,但已足以增加提案的內容,個人感覺良好地認為有大幅提升sirolimus的重要性。舊版只有提一下LungTransplant.jpg,卻沒有更詳細的探究,當然是因為我自己都嚴重輕忽了它的複雜程度。這一段的確也反映了我目前怎麼看LungTransplant.jpg

 

孤發性LAM與TSC-LAM,都是由於TSC1或TSC2基因變異而引起。TSC基因缺陷會導致mTOR路徑過度活化,進而引起細胞的異常生長與存活。近年來的研究發現,mTOR抑制劑sirolimus(rapamycin),可以有效穩定LAM患者肺功能。服藥治療期間,肺功能以及生活品質等,和服用安慰劑的患者比較,均有明顯改善。對於LAM患者發生的乳糜積液也有很好的療效,也能有效縮小血管平滑肌脂肪瘤和淋巴管肌瘤。2016年,由美國胸腔學會ATS以及日本呼吸器學會JRS出版的LAM臨床診療指引中,對於肺功能異常或是有乳糜積液的LAM患者,建議採用sirolimus治療。

日本已率先於2014年核准Rapamune作為LAM治療用藥(Rapamune為藥名,主成分為sirolimus)。美國、俄羅斯、韓國、黎巴嫩、巴西、阿根廷、烏拉圭、哥倫比亞等國及歐盟亦陸續核准。

發病機制的簡單說明,不是在LAM Guidelines就是Miles Trial,照翻就對了。以前我一直省略乳糜積液和AML,因為自己沒有就不太關心,這次加進來。

 

 


2018.11.20變動說明:正在考慮把提案連結放到某個匿名粉專,所以這篇先設密碼

2018.11.29補充:我在MILES Trial的Discussion,發現這句話:Therapies that stabilize lung function could potentially delay the need for lung transplantation, with its associated risks. 所以並不是只有我這麼想。

2018.12.28:附議時間差不多快到了,把密碼取消。

 

 

創作者介紹
創作者 psadirak 的頭像
psadirak

psadirak

psadirak 發表在 痞客邦 留言(0) 人氣()